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头脑风暴疗法的ALS干细胞疗法未能达到预期的结果。 

Brainstorm Therapeutics最近透露,其针对ALS的实验性治疗未达到后期临床试验的主要目标,对药物失败所困扰的研究领域造成了最新打击。

这项研究招募了患有快速发展的ALS或肌萎缩性侧索硬化症的患者,并给了他们安慰剂或Brainstorm Therapeutics开发的疗法,可能通过使用成年干细胞治疗神经退行性疾病。

尽管该疗法显示出积极的作用,但是由于该组的结果好于预期,因此并未明显优于安慰剂。

展望未来,头脑风暴疗法将使用它来改善治疗效果。

(资料来源:Biopharma Dive,2020年)


Fujifilm Cellular Dynamics和Lonza达成合作伙伴关系。

Fujifilm Cellular Dynamics和Lonza最近达成了战略合作伙伴关系,以通过许可协议利用两家公司的专业知识和技术来开发iPSC。

根据协议,Fujifilm Cellular Dynamics授予Lonza非排他性的权利,将其与iPSC产生相关的专利(包括附加型载体和重编程因子)用于细胞治疗的iPSC系的临床生产和分化。 

虽然Lonza授予FUJIFILM,但Cellular Dynamics将其非排他性许可的使用范围扩展到了其创新的NucleofectorTM技术,以实现细胞,干细胞和细胞系的高效转染。

(来源:合同制药公司,2020)


 MeiraGTx的X连锁性视网膜色素变性的AAV5-RPGR基因治疗显示出积极的结果。

安全数据表明,AAV5-RPGR通常是安全的且耐受性良好。也没有报道不良反应。 

在12个月时,来自AAV5-RPGR基因治疗的1/2期临床研究的数据 角色扮演游戏低剂量和中等剂量时,相关的X连锁性视网膜色素变性显示出视网膜敏感性和功能活动性的显着改善。

在低剂量和中剂量组中,在平均视网膜敏感性和章鱼30°视线的容积分析方面,分别在3个月和9个月观察到了视网膜敏感性的显着改善,并维持了1年。 900周长(Haag-Streit)。

(资料来源:Healio,2020年)