分享是关怀!


诺华获得Mesoblast细胞疗法治疗COVID-19的许可

诺华公司最近获得了Mesoblast的细胞疗法remestemcel-L治疗COVID-19的全球许可。

根据该协议的条款,Mesoblast将获得$5000万的预付款,并获得合作伙伴的支持,该合作伙伴将有助于解决食品药品管理局(FDA)提出的关键质量属性问题。

当300名患者的3期临床试验于明年初完成时,预计在COVID-19相关的ARDS中使用间充质干细胞疗法remestemcel-L前景的证据。

诺华计划在非COVID-19 ARDS患者中开始一项3期试验,以解决尚未满足的广泛医疗需求。在美国,ARDS导致每年约200,000例患此病的患者死亡。

诺华还可以选择在GvHD中在日本境外分发remestemcel-L,并在其他非呼吸道适应症中共同资助其开发和商业化。

(来源:激烈的生物技术,2020)


UCL的新型CAR-T细胞疗法在神经母细胞瘤儿童中显示出令人鼓舞的早期结果

由UCL研究人员开发的新型CAR-T细胞疗法旨在针对癌性肿瘤,已显示在成神经细胞瘤患儿中有希望的早期结果。

神经母细胞瘤是一种罕见的癌症,主要影响婴儿和幼儿,并由婴儿子宫内发育留下的特殊神经细胞(神经母细胞)发展而来。

UCL大奥蒙德街儿童健康研究所(GOS ICH)和UCL癌症研究所的研究人员修改了患者的T细胞,使其能够识别并杀死神经母细胞瘤肿瘤细胞。

他们发现使用足够剂量的修饰CAR T细胞能够在某些接受治疗的患者中迅速缩小肿瘤大小。同样,CAR T细胞在表达GD2分子的健康组织中也不会引起任何有害的副作用。

研究团队将继续与Autolus合作,为他们的下一个临床研究做准备。Autolus是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发下一代程序化T细胞疗法来治疗癌症。这项研究将评估AUTO6NG,它基于使用相同GD2 CAR的这种方法以及旨在提高功效和持久性的其他编程模块而建立。

(来源:News Medical,2020年)


都柏林三一学院的科学家开发了用于眼疾的新基因疗法

都柏林三一学院的科学家们开发了一种新的基因治疗方法,该方法可以潜在地治疗眼部疾病:显性视神经萎缩(DOA),导致视力的逐步丧失。 

他们最近的研究结果发表在 “神经科学前沿。”

优势视神经萎缩(DOA)包括中度视力丧失和一些色觉缺陷等症状,但是严重程度有所不同,症状会随着时间的流逝而恶化,有些人可能变得盲目。目前可以治愈这种眼疾。 

OPA1基因提供了在人体细胞和组织中发现蛋白质的指令,该蛋白质对于维持线粒体中的正常功能非常重要,而线粒体是细胞中的能量产生者。没有它,线粒体功能降低。 

如果没有OPA1产生的蛋白质,线粒体功能将达不到最佳状态,而健康细胞中相互连接良好的线粒体网络将受到极大破坏。

通过他们的研究,科学家们发现该基因疗法能够保护小鼠的视觉功能,并且还发现他们的基因疗法改善了包含OPA1基因突变的人类细胞中线粒体的功能,从而希望它可以有效地治疗小鼠。人。

(来源:尤里卡勒特,2020)