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ViaCyte宣布启动针对1型糖尿病患者的封装细胞疗法的2期研究

临床阶段再生医学公司ViaCyte,Inc.今天宣布,第一批1型糖尿病(T1D)患者已被植入利用胶囊封装的细胞进行的2期临床研究中。该封装系统是与全球材料科学公司WL Gore&Associates,Inc.(“戈尔”)合作开发的,旨在通过减轻异物宿主反应并提供免疫排斥保护来改善植入,细胞存活和整体功能。 。该研究正在积极招募和植入患者,预计2021年下半年将获得初步的安全性和有效性数据。

“ ViaCyte的2期临床计划将推进领先的封装细胞疗法候选药物,以替代1型糖尿病中丢失的产生胰岛素的细胞。” ViaCyte证明,当我们的细胞植入时,它们会在T1D患者中同时产生胰岛素和胰高血糖素,这是糖尿病细胞治疗领域的首创,” ViaCyte首席医学官医学博士Howard Foyt说道。 “我们期待确认我们的临床前和初始临床数据,证明新的包囊递送技术有可能减少异物反应并改善植入,细胞存活和功能,并有可能带来治疗效果。”

戈尔PharmBIO细胞封装产品产品专家Emily C. Oliver说:“我们很高兴使用专有的戈尔材料技术开发的新封装系统正在临床研究中发展。” “通过与ViaCyte紧密合作,Gore能够开发出一种膜,该膜似乎可以成功植入并促进β细胞增殖,同时将宿主异物的反应降至最低,并且不需要长期的免疫抑制。”

2期临床研究将评估ViaCyte封装的细胞疗法候选药物(VC01-103)在T1D患者中的安全性,植入和功效(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04678557)。 ViaCyte计划在该开放标签研究中招募10名患者的初始队列,并有可能将其招募范围扩大到70名患者。该研究正在积极招募具有安全性和有效性数据的T1D患者,预计在2021年下半年开始。

ViaCyte的干细胞平台用于将多能干细胞分化为胰腺细胞,然后将其置于封装系统中,然后将其植入皮下。 ViaCyte显示,一旦植入并成功植入,这些细胞就会成熟为分泌胰岛素的β细胞,分泌胰高血糖素的α细胞以及自然控制血糖(糖)水平的人胰腺其他细胞。封装系统旨在保护细胞免受患者免疫系统的侵害,从而消除了通常与其他移植物一起使用的免疫抑制药物的需求。 ViaCyte是唯一一家在临床试验中显示与干细胞不同的胰岛细胞能够在T1D患者中产生胰岛素的公司。

ViaCyte和Gore已证明,该封装系统结合了Gore的先进专有材料技术,可减少异物反应,并改善植入物,细胞存活率,并在临床研究和临床前模型中发挥作用。

(来源:美通社,2021)


Janssen宣布在欧洲接受CAR-T疗法Ciltacabtagene Autoleucel(Cilta-cel)进行加速评估,以治疗重度预处理的多发性骨髓瘤患者

强生的詹森制药公司今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)的人用药用产品委员会(CHMP)将对B细胞成熟抗原的上市许可申请(MAA)进行加速评估。 (BCMA)靶向嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法西他卡伯基因自噬(cilta-cel)。当药品被认为具有重大公共卫生和治疗创新意义时,CHMP会给予加速评估,并且可以显着缩短评估MAA的审查时间表。

Cilta-cel是一项针对BCMA的研究性CAR-T治疗药物,正在开发中,用于治疗患有复发和/或难治性多发性骨髓瘤的成年人。2CAR‑T治疗是一种高度个性化的技术,可以对患者自身的T细胞进行重新编程靶向和根除癌症。

“多发性骨髓瘤是一种罕见的无法治愈的癌症,长期以来一直是Janssen关注的领域,” Janssen Research&Development,LLC临床研究开发副总裁Sen Zhuang,MD,Ph.D.说道。 “我们坚定地致力于改善多发性骨髓瘤患者的预后,其目标是提供能够延长当前缓解期并改善生活质量的创新。”

旨在于2021年上半年提交的cilta-cel MAA得到了1b / 2 CARTITUDE-1研究1的积极结果的支持。2CARTITUDE-1研究的最新结果已提交给美国血液学会(ASH)2020年年会。

扬森EMEA监管事务副总裁Saskia De Haes表示:“我们对cilta-cel的潜在临床益处受到认可感到非常兴奋,现在期待与EMA合作,为需要的患者提供这种高度创新的治疗方法。”研发BE。

在欧洲,这一加速批准的里程碑是在2020年12月宣布向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交用于cilta-cel的Biologics许可证申请(BLA)的。

(资料来源:美国商业资讯,2021年)


与纪念斯隆·凯特琳癌症中心合作的BlueRock疗法获得帕金森氏病DA01的IND清除

BlueRock Therapeutics是临床前阶段的生物制药公司,是拜耳公司的全资子公司,与Memorial Sloan Kettering癌症中心(MSK)合作,今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已清除其研究用新药物(IND)申请进行晚期帕金森病(PD)患者的1期(Ph1)研究。这是在美国研究帕金森氏病患者多能干细胞源性多巴胺能神经元的第一项试验。根据IND,BlueRock和MSK将执行Ph1临床试验,以评估DA01对PD患者的安全性,耐受性和初步疗效。

BlueRock科学共同创始人兼医学研究中心主任Lorenz Studer医学博士说:“这是干细胞领域的一大步–最终在人类PD患者中测试一种真正的“现成的”多巴胺神经元产品。 MSK的干细胞生物学。 “我们也感谢纽约州资助的干细胞计划NYSTEM的远见支持,该计划为该项目的早期阶段提供了支持。”

“这项试验是基于十分严格的科学进行了十年艰巨的协作工作的结晶。这是迈向再生性脑修复道路上的一个重要里程碑。” BlueRock的创始研究员,MSK神经外科系主任Viviane Tabar医师表示。能够参加临床试验和实际手术干预,这是MSK的一项真正的荣幸,也非常令人兴奋。我们在Weill Cornell Neurology的合作者也将是该试验的组成部分。”

“今天,帕金森氏病没有任何改善疾病的疗法。 BlueRock总裁兼首席执行官Emile Nuwaysir博士说:“通过这次试验以及随后的试验,我们希望改变这一状况。” “我们的治疗旨在替换在变性状态下丢失的中脑多巴胺能神经元,以重建神经回路,从而恢复对帕金森氏病患者的运动控制。这可能会改变数以百万计的PD患者的治疗方式,并首次证明退行性疾病原则上是可逆的。我们相信,这对于全球的PD社区和医学而言,将代表着巨大的一步。”

该试验计划在最初的开放标签研究中从Weill Cornell Medicine的第一个临床位点开始招募10名患者。 Ph1研究的主要目的是评估在移植后一年内DA01细胞移植的安全性和耐受性。该研究的次要目标是评估移植后一年和两年后移植细胞存活和运动效应的证据,评估两年后的持续安全性和耐受性,以及评估移植的可行性。

(来源:Bluerock Therapeutics,2021年)


Agenus宣布在COVID-19中进行iNKT细胞治疗试验的初步初步结果

Agenus Inc.是一家免疫肿瘤学公司,拥有广泛的旨在激活针对癌症和感染的免疫反应的检查点抗体,细胞疗法,佐剂和疫苗,今天宣布其iNKT细胞疗法一期临床试验在以下方面取得了积极的初步结果通过其子公司AgenTus Therapeutics获得COVID-19的中度至重度症状。

AgenTus正在通过其专有的同种异体iNKT细胞疗法积极招募和治疗严重COVID-19症状的患者,并且剂量逐步增加。初步数据显示,迄今为止已给药的4例患者中,有3例(75%)在治疗后拔管并释放。值得注意的是,这些患者中有2名(50%)在给药后24小时内拔管。

Agenus董事长兼首席执行官Garo Armen博士说:“我们对这些早期结果感到鼓舞,这表明重症监护病房并插管的重病患者可能会受益于我们iNKT细胞疗法的单次给药。” “ iNKT细胞可以大规模生产,到目前为止,该试验的患者对治疗的耐受性良好。”

剂量升级预计将在今年上半年完成,以便开始进行2期临床试验,并有望在今年第四季度进行数据读出。

(来源:生物空间,2021年)