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LIfT BioSciencesのN-LIfT細胞療法は、膵臓腫瘍への浸潤に成功しています。

LIfT BioSciencesは、その細胞療法であるN-LIfTを使用して、マウスモデルでヒト膵臓腫瘍部位への移動を成功裏に実証しました。  

マウスに尾静脈を介して20億個のN-LIfT細胞を単回投与する前に、腫瘍を2週間かけて増殖させた。

好中球のみの白血球注入療法(N-LIfT)は、例外的な癌を殺すドナーの幹細胞から生成されます。同種異系であり、これらの例外的なドナーの自然免疫系を利用して腫瘍を直接攻撃し、患者の免疫系を動員して攻撃に参加させます。

膵臓がんは治療が最も難しいことが知られており、ほとんどの国で5年生存率は5%未満です。膵臓がんは診断が遅れることが多く、腫瘍の部位は保護バリアとして機能する非悪性細胞のネットワークに囲まれているため、浸潤が困難です。

(出典:Global News Wire、2020)


Ultragenyxが大規模な遺伝子治療製造施設を建設。

Ultragenyx Pharmaceuticalは最近、マサチューセッツ州ベッドフォードに新しい大規模な遺伝子治療製造施設を建設する計画を発表しました。新しい施設は、さまざまな疾患に対する臨床段階のアデノ随伴ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療の内製を可能にします。

Ultragenyxは、新しい施設で遺伝子治療製造プラットフォームの両方を使用します。HeLaプロデューサーセルライン(PCL)プラットフォームは、2,000リットルの大規模な商業規模の製造とHEK293一過性トランスフェクションシステムを可能にします。

計画されているフェーズI施設は、100,000平方フィートの面積をカバーし、臨床段階と承認された製品の両方に対するUltragenyxの遺伝子治療の供給を開発および製造するための重要な内部能力を提供します。この施設は、年間30回の稼働能力を持つ2つの独立した製造スイートをサポートできるようになります。

この施設は2023年に完成する予定です。

(出典:Globe News Wire、2020年)


Axovant GeneTherapiesがAXO-AAV-GM2遺伝子治療のINDのFDA認可を発表 

Axovant Gene Therapiesは最近、米国食品医薬品局(FDA)が臨床的保留を解除し、テイサックス病患者を治療するためのAXO-AAV-GM2遺伝子治療の登録研究を開始するための治験新薬(IND)申請をクリアしたことを発表しました。病気とサンドホフ病。 

AXO-AAV-GM2は、テイサックス病およびサンドホフ病の治験中の遺伝子治療です。これらは、β-ヘキソサミニダーゼAをコードする遺伝子の変異によって引き起こされる、まれな単一遺伝子の神経変性リソソーム蓄積症です。 ヘキサ、そして HEXB

AXO-AAV-GM2は、 ヘキサ そして HEXB 中枢神経系に直接遺伝子を送り、完全に機能するβ-ヘキソサミニダーゼA酵素を生成します。 

AXO-AAV-GM2は、FDAから希少疾病用医薬品および希少疾病用医薬品の指定を受けています。

研究の次の段階には、GM2ガングリオシドーシスの乳児と若年者の両方の参加者が含まれます。試験は2つの部分に分かれており、1つは(1)遺伝子治療の安全で有効な用量を評価する用量設定コホート、続いて(2)有効性コホートで構成され、どちらも登録プログラムの基礎を形成します。 。

(出典:Globe News Wire、2020年)