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ブレインストームセラピューティクスのALSに対する幹細胞治療は、期待される結果を達成できません。 

Brainstorm Therapeuticsは最近、ALSの実験的治療が後期臨床試験の主な目標を達成しておらず、薬物の失敗に汚染された研究分野に最新の打撃を与えていることを明らかにしました。

この研究では、急速に進行するALSまたは筋萎縮性側索硬化症の患者を募集し、成体幹細胞を使用して神経変性疾患を治療するために、プラセボまたはBrainstormTherapeuticsによって開発された治療法を提供しました。

治療はプラスの効果を示しましたが、そのグループで予想よりも良い結果が得られたため、プラセボを大幅に上回ることはありませんでした。

今後、BrainstormTherapeuticsはこれを使用して治療法を改善します。

(出典:Biopharma Dive、2020)


Fujifilm CellularDynamicsとLonzaがパートナーシップを締結。

Fujifilm Cellular DynamicsとLonzaは最近、ライセンス契約を通じてiPS細胞の開発に両社の専門知識と技術を活用するための戦略的パートナーシップを締結しました。

合意に基づき、Fujifilm Cellular Dynamicsは、細胞療法用のiPSC株の臨床製造および分化のために、エピソームベクターやリプログラミング因子を含むiPSC生成に関連する特許を使用する非独占的権利をLonzaに付与します。 

LonzaはFUJIFILMCellular Dynamicsに、革新的なNucleofectorTMテクノロジーへの非独占的ライセンスの使用を拡大し、細胞、幹細胞、細胞株の効率的なトランスフェクションを可能にしました。

(出典:Contract Pharma、2020)


 X連鎖性網膜色素変性症に対するMeiraGTxのAAV5-RPGR遺伝子治療は肯定的な結果を示しています。

安全性データは、AAV5-RPGRが一般的に安全で忍容性が高いことを示唆しています。悪影響も報告されていません。 

12か月後、AAV5-RPGR遺伝子治療の第1/2相臨床試験のデータ RPGR関連するX連鎖網膜色素変性症は、低用量および中用量で網膜感受性および機能的可動性の有意な改善を示した。

低用量および中用量のコホートでは、網膜感度の有意な改善が3か月と9か月で観察され、平均網膜感度とタコの30°の視界の体積分析の両方の観点から1年で維持されました。 900周長(Haag-Streit)。

(出典:Healio、2020)