共有は思いやりです!


ノバルティスは、COVID-19の治療のためにメソブラストの細胞療法のライセンスを確保します

ノバルティスは最近、COVID-19の治療におけるメソブラストの細胞療法remestemcel-Lのグローバルライセンスを取得しました。

契約の条件の下で、メソブラストは$5,000万の前払いと、食品医薬品局(FDA)によって提起された重大な品質属性の懸念に対処するのに役立つ可能性のあるパートナーのサポートを受けることになっています。

間葉系幹細胞療法であるremestemcel-LのCOVID-19関連ARDSにおける見通しの証拠は、300人の患者の第3相試験が来年初めに終了するときに期待されます。

ノバルティスは、COVID-19以外のARDS患者を対象とした第3相試験を開始し、満たされていない幅広い医療ニーズに対応するように設定する予定です。 ARDSは、米国で毎年この状態を発症する約20万人の患者に40%による死亡を引き起こします。

ノバルティスはまた、remestemcel-Lを日本国外にGvHDで配布し、その開発と商品化を他の非呼吸器適応症に共同出資するオプションもあります。

(出典:Fierce Biotech、2020)


UCLの新しいCAR-T細胞療法は、神経芽細胞腫の子供たちに有望な初期の結果を示しています

UCLの研究者によって開発され、癌性腫瘍を標的とするように設計された新しいCAR-T細胞療法は、神経芽細胞腫の小児において有望な初期の結果を示しています。

神経芽細胞腫はまれな種類のがんで、主に乳児や幼児に発症し、子宮内での乳児の発育から取り残された特殊な神経細胞(神経芽細胞腫)から発生します。

UCL Great Ormond Street Institute for Child Health(GOS ICH)およびUCL Cancer Instituteの研究者は、患者のT細胞を改変し、神経芽細胞腫腫瘍細胞を認識して殺すように装備しました。

彼らは、十分な量の修飾されたCAR T細胞を使用することで、治療を受けた患者の一部で腫瘍サイズの急速な縮小を誘発できることを発見しました。また、CAR T細胞は、GD2分子を発現する健康な組織に有害な副作用を引き起こしませんでした。

研究チームは、癌治療のための次世代のプログラムされたT細胞療法を開発している臨床段階のバイオ医薬品企業であるAutolusと協力して、次の臨床研究の準備を続けています。この研究では、同じGD2 CARと、有効性と持続性を改善するように設計された追加のプログラミングモジュールを利用するこのアプローチに基づいて構築されたAUTO6NGを評価します。

(出典:News Medical、2020年)


ダブリンのトリニティカレッジの科学者が眼疾患の新しい遺伝子治療を開発

ダブリンのトリニティカレッジの科学者たちは、進行性の視力喪失につながる眼疾患であるドミナントオプティックアトロフィ(DOA)を治療できる可能性のある新しい遺伝子治療アプローチを開発しました。 

彼らの最近の研究の結果は、 「神経科学のフロンティア。」

優勢な視神経萎縮(DOA)には、中等度の視力喪失や一部の色覚障害などの症状が含まれますが、重症度はさまざまで、症状は時間とともに悪化し、一部の人は失明する可能性があります。現在、この眼病の治療法があります。 

遺伝子OPA1は、体全体の細胞や組織に見られるタンパク質を作るための指示を提供します。これは、細胞のエネルギー生産者であるミトコンドリアで適切な機能を維持するために重要です。それがないと、ミトコンドリア機能が低下します。 

OPA1によって作られたタンパク質がないと、ミトコンドリア機能は最適ではなく、健康な細胞では十分に相互接続されているミトコンドリアネットワークが高度に破壊されます。

彼らの研究を通じて、科学者たちは遺伝子治療がマウスの視覚機能を保護できることを発見し、また彼らの遺伝子治療がOPA1遺伝子に変異を含むヒト細胞のミトコンドリア性能を改善することを発見し、それが人。

(出典:Eurekalert、2020)