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Novartis, COVID-19 치료를 위해 Mesoblast의 Cell Therapy 라이선스 확보

Novartis는 최근 COVID-19 치료에서 Mesoblast의 세포 요법 remestemcel-L에 대한 글로벌 라이센스를 확보했습니다.

계약 조건에 따라 Mesoblast는 $5 천만 달러를 선불로 받고 FDA (Food and Drug Administration)에서 제기 한 중요한 품질 속성 문제를 해결하는 데 도움이 될 수있는 파트너의 지원을 받게됩니다.

COVID-19 관련 ARDS에서 중간 엽 줄기 세포 치료제 인 remestemcel-L의 전망에 대한 증거는 내년 초 300 명의 환자 3 상 시험이 마무리 될 때 예상됩니다.

Novartis는 비 COVID-19 ARDS 환자를 대상으로 3 상 시험을 시작하여보다 광범위한 미충족 의료 요구를 해결하기 위해 준비 할 계획입니다. ARDS는 미국에서 매년 약 200,000 명의 환자에서 40% 사망을 유발합니다.

Novartis는 또한 remestemcel-L을 일본 외부에 GvHD로 배포하고 다른 비 호흡 적응증으로 개발 및 상용화를 공동 자금으로 조달 할 수있는 옵션을 가지고 있습니다.

(출처 : Fierce Biotech, 2020)


UCL의 새로운 CAR-T 세포 요법은 신경 모세포종을 가진 어린이에게 유망한 초기 결과를 보여줍니다

UCL의 연구자들이 개발하고 암성 종양을 표적으로하기 위해 고안된 새로운 CAR-T 세포 치료법은 신경 모세포종이있는 어린이에게 유망한 조기 결과를 보여주었습니다.

신경 모세포종은 주로 영유아에게 영향을 미치며 태아의 자궁 발달로 인해 남겨진 특수 신경 세포 (신경 모세포)에서 발생하는 희귀 한 유형의 암입니다.

UCL Great Ormond Street Institute for Child Health (GOS ICH)와 UCL Cancer Institute의 연구원들은 환자의 T 세포를 수정하여 신경 모세포종 종양 세포를 인식하고 죽 이도록 장비했습니다.

그들은 많은 양의 변형 된 CAR T 세포를 사용하는 것이 치료받은 일부 환자에서 종양 크기의 급격한 감소를 유도 할 수 있음을 발견했습니다. 또한 CAR T 세포는 GD2 분자를 발현하는 건강한 조직에서 유해한 부작용을 일으키지 않았습니다.

연구팀은 암 치료를위한 프로그래밍 된 차세대 T 세포 요법을 개발하는 임상 단계 바이오 제약 회사 인 Autolus와 협력하여 다음 임상 연구를 계속 준비하고 있습니다. 이 연구는 효율성과 지속성을 개선하도록 설계된 추가 프로그래밍 모듈과 함께 동일한 GD2 CAR을 활용하는이 접근 방식을 기반으로하는 AUTO6NG를 평가할 것입니다.

(출처 : News Medical, 2020)


Trinity College Dublin의 과학자들이 안구 질환에 대한 새로운 유전자 치료법을 개발합니다

Trinity College Dublin의 과학자들은 점진적인 시력 상실로 이어지는 안구 질환 인 Dominant optic atrophy (DOA)를 잠재적으로 치료할 수있는 새로운 유전자 치료법을 개발했습니다. 

최근 연구 결과는 "신경 과학의 경계."

지배적 시신경 위축 (DOA)에는 중등도 시력 상실 및 일부 색각 결함과 같은 증상이 포함되지만 심각도는 다양하며 시간이 지남에 따라 증상이 악화 될 수 있으며 일부 사람들은 실명 할 수 있습니다. 현재이 안 질환에 대한 치료법이 있습니다. 

유전자 OPA1은 몸 전체의 세포와 조직에서 발견되는 단백질을 만드는 지침을 제공하며, 이는 세포의 에너지 생산자 인 미토콘드리아에서 적절한 기능을 유지하는 데 중요합니다. 그것 없이는 미토콘드리아 기능이 감소합니다. 

OPA1에 의해 만들어진 단백질이 없으면 미토콘드리아 기능은 최적이 아니며 건강한 세포에서 잘 연결된 미토콘드리아 네트워크는 매우 파괴됩니다.

연구를 통해 과학자들은 유전자 요법이 생쥐의 시각 기능을 보호 할 수 있다는 것을 발견했으며 또한 그들의 유전자 요법이 OPA1 유전자에 돌연변이를 포함하는 인간 세포에서 미토콘드리아 성능을 향상시켜 효과가있을 수 있다는 희망을 제공한다는 것을 발견했습니다. 사람들.

(출처 : Eurekalert, 2020)