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ViaCyte, 제 1 형 당뇨병 환자를위한 캡슐화 된 세포 요법의 2 상 연구 개시 발표

임상 단계 재생 의학 회사 인 ViaCyte, Inc.는 오늘 첫 번째 제 1 형 당뇨병 (T1D) 환자가 캡슐화 된 세포 전달을 활용하는 2 상 임상 연구에서 이식되었다고 발표했습니다. 캡슐화 시스템은 글로벌 재료 과학 회사 인 WL Gore & Associates, Inc. ( "Gore")와 공동으로 개발하여 이물질 숙주 반응을 완화하고 면역 거부로부터 보호함으로써 생착, 세포 생존 및 전반적인 기능을 향상시킵니다. . 이 연구는 환자를 적극적으로 모집하고 이식하고 있으며 초기 안전성 및 효능 데이터는 2021 년 하반기에 예상됩니다.

“ViaCyte의 2 상 임상 프로그램은 제 1 형 당뇨병에서 손실 된 인슐린 생산 세포를 대체하기위한 선도적 인 캡슐화 된 세포 치료 후보를 발전시킬 것입니다. ViaCyte는 우리의 세포가 생착 될 때 T1D 환자에서 인슐린과 글루카곤을 모두 생산한다는 것을 입증했습니다. 이는 당뇨병 세포 치료 분야에서 처음입니다.”라고 ViaCyte의 최고 의료 책임자 인 Howard Foyt, MD, Ph.D.가 말했습니다. "우리는 새로운 캡슐화 전달이 이물질 반응을 줄이고 생착, 세포 생존 및 기능을 개선하고 잠재적으로 치료 결과로 이어질 가능성이 있음을 보여주는 전임상 및 초기 임상 데이터를 확인하기를 기대합니다."

Gore PharmBIO 세포 캡슐화 제품의 제품 전문가 인 Emily C. Oliver는“고어 독점 재료 기술로 개발 된 새로운 캡슐화 시스템이 임상 연구에서 발전하고 있다는 사실에 기쁩니다. "ViaCyte와 긴밀히 협력함으로써 Gore는 성공적인 생착 및 베타 세포 증식을 가능하게하는 것처럼 보이는 막을 개발할 수 있었으며 동시에 숙주 이물질 반응을 최소화하고 장기적인 면역 억제가 필요하지 않았습니다."

임상 2 상 연구는 T1D 환자 (ClinicalTrials.gov 식별자 : NCT04678557)에서 ViaCyte의 캡슐화 된 세포 치료 후보 (VC01-103)의 안전성, 생착 및 효능을 평가합니다. ViaCyte는이 공개 연구에서 10 명의 환자로 구성된 초기 코호트를 등록 할 계획이며 등록을 최대 70 명의 환자로 확장 할 수있는 잠재력이 있습니다. 이 연구는 2021 년 하반기에 예상되는 안전성 및 효능 데이터를 갖춘 T1D 환자를 적극적으로 모집하고 있습니다.

ViaCyte의 줄기 세포 플랫폼은 다 능성 줄기 세포를 피하에 이식되는 캡슐화 시스템에 배치 된 췌장 세포로 분화하는 데 사용됩니다. ViaCyte는 일단 이식되고 성공적으로 이식되면 세포가 인슐린을 분비하는 베타 세포, 글루카곤을 분비하는 알파 세포 및 자연적으로 혈당 (당) 수치를 조절하는 인간 췌장의 다른 세포로 성숙함을 보여주었습니다. 캡슐화 시스템은 환자의 면역 체계로부터 세포를 보호하도록 설계되었으므로 다른 이식에 일반적으로 사용되는 면역 억제 약물이 필요하지 않습니다. 비아 시티는 줄기 세포와 분화 한 이식 된 섬세포가 T1D 환자에게 인슐린을 생산할 수 있음을 임상 시험에서 입증 한 유일한 회사이다.

ViaCyte와 Gore는 Gore의 고급 독점 재료 기술을 통합 한 캡슐화 시스템이 이물질 반응을 줄이고 임상 연구와 전임상 모델 모두에서 생착, 세포 생존 및 기능을 개선한다는 것을 보여주었습니다.

(출처 : PR Newswire, 2021)


Janssen, CAR-T 치료법 Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel), 전처리가 심한 다발성 골수종 환자 치료를위한 유럽에서 가속화 평가 승인

Johnson & Johnson의 Janssen 제약 회사는 오늘 유럽의 약국 (EMA)의 CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use)가 B 세포 성숙 항원에 대한 MAA (Marketing Authorization Application)의 신속한 평가를 수행 할 것이라고 발표했습니다. (BCMA)-표적 키메라 항원 수용체 T- 세포 (CAR-T) 요법 ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel). 가속화 된 평가는 의약품이 주요 공중 보건 및 치료 혁신이 될 것으로 예상되고 MAA 평가를위한 검토 일정을 크게 단축 할 수있을 때 CHMP에 의해 부여됩니다.

Cilta-cel은 재발 성 및 / 또는 불응 성 다발성 골수종이있는 성인의 치료를 위해 개발중인 BCMA 주도 CAR-T 치료법입니다 .2 CAR‑T 치료는 환자 자신의 T 세포가 재 프로그래밍되는 고도로 개인화 된 기술입니다. 암을 표적으로 삼고 근절합니다.

Janssen Research & Development, LLC의 임상 연구 개발 담당 부사장 인 Sen Zhuang, MD, Ph.D.는“다발성 골수종은 희귀하고 치료할 수없는 암이며 오랫동안 Janssen의 초점 분야였습니다. "우리는 현재의 관해 기간을 확장하고 삶의 질을 개선 할 수있는 잠재력을 가진 혁신을 제공하는 것을 목표로 다발성 골수종 환자의 결과를 개선하기 위해 깊이 노력하고 있습니다."

2021 년 상반기 제출을 목표로하는 cilta-cel MAA는 1b / 2 상 CARTITUDE-1 연구의 긍정적 인 결과로 뒷받침됩니다 .2 CARTITUDE-1 연구의 최신 결과는 미국에서 발표되었습니다. ASH (Society of Hematology) 2020 연례 회의.

Janssen EMEA 규제 업무 담당 부사장 Saskia De Haes는“cilta-cel의 잠재적 인 임상 적 이점이 인식되고 있다는 사실을 기쁘게 생각하며 이제 EMA와 협력하여이 고도로 혁신적인 치료를 필요로하는 환자에게 제공 할 수 있기를 기대합니다. R & D BE.

유럽에서이 가속화 된 승인 이정표는 2020 년 12 월 미국 식품의 약국 (FDA)에 cilta-cel에 대한 BLA (Biologics License Application)의 롤링 제출 발표에 따른 것입니다.

(출처 : Business Wire, 2021)


메모리얼 슬론 케터링 암 센터와 협력 한 BlueRock Therapeutics, 파킨슨 병 DA01에 대한 IND 허가 획득

전임상 단계 바이오 제약 회사이자 Bayer AG의 전액 출자 자회사 인 BlueRock Therapeutics는 Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK)와 협력하여 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)이 IND (Investigational New Drug)를 승인했다고 발표했습니다. 진행된 파킨슨 병 (PD) 환자를 대상으로 1 상 (Ph1) 연구를 진행하기위한 신청. 이것은 파킨슨 병 환자를 대상으로 만능 줄기 세포 유래 도파민 성 뉴런을 연구하는 미국 최초의 시험입니다. IND에 따라 BlueRock과 MSK는 PD 환자에서 DA01의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 Ph1 임상 시험을 실행할 것입니다.

BlueRock의 과학 공동 창립자이자 Center for Center의 이사 인 Lorenz Studer, MD는 "이것은 줄기 세포 분야에있어 큰 진전입니다. 마침내 인간 PD 환자에서 진정한"기성품 "도파민 뉴런 제품을 테스트하는 것입니다." MSK의 줄기 세포 생물학. "우리는 또한이 프로젝트의 초기 단계를 지원 한 뉴욕 주 후원 줄기 세포 프로그램 인 NYSTEM의 비전있는 지원에 감사드립니다."

“이 실험은 매우 엄격한 과학을 기반으로 한 10 년간의 고된 협력 작업의 정점입니다. 이것은 재생성 뇌 복구를 향한 여정에서 중요한 이정표입니다.”라고 BlueRock의 창립 연구원이자 MSK의 신경 외과 의장 인 Viviane Tabar 박사가 말했습니다. “여기 MSK에서 벤치 과학과 실제 외과 적 개입에 모두 참여할 수 있다는 것은 진정한 특권이자 매우 흥미 진진한 일입니다. Weill Cornell Neurology의 협력자들도 임상 시험의 필수적인 부분이 될 것입니다.”

“오늘날 파킨슨 병에 대한 질병 수정 치료법은 없습니다. 이 재판과 후속 재판을 통해 우리는 그것을 바꿀 수 있기를 바랍니다.”라고 BlueRock의 사장 겸 최고 경영자 인 Emile Nuwaysir 박사는 말했습니다. “우리의 치료법은 퇴행성 상태에서 손실 된 중뇌 도파민 성 뉴런을 대체하여 신경 회로를 재건함으로써 파킨슨 병 환자에게 운동 조절을 회복시키는 것입니다. 이것은 수백만의 PD 환자의 치료 패러다임을 바꿀 수있을뿐만 아니라 퇴행성 질환이 원칙적으로 가역적이라는 것을 처음으로 입증 할 수 있습니다. 우리는 이것이 전 세계의 PD 커뮤니티와 의학을위한 엄청난 진전이 될 것이라고 믿습니다.”

이 임상 시험은 Weill Cornell Medicine의 첫 번째 오픈 라벨 연구에서 첫 임상 사이트를 시작으로 10 명의 환자를 등록 할 계획입니다. Ph1 연구의 주요 목적은 이식 후 1 년에 DA01 세포 이식의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 연구의 2 차 목적은 이식 후 1 년 및 2 년에 이식 된 세포 생존 및 운동 효과의 증거를 평가하고, 2 년에 지속적인 안전성과 내약성을 평가하고 이식의 타당성을 평가하는 것입니다.

(출처 : Bluerock Therapeutics, 2021)


Agenus, COVID-19에서 iNKT 세포 치료 시험의 긍정적 인 예비 결과 발표

암과 감염에 대한 면역 반응을 활성화하도록 설계된 광범위한 체크 포인트 항체, 세포 요법, 보조제 및 백신 파이프 라인을 갖춘 면역 종양 회사 인 Agenus Inc.는 오늘 다음 환자를 대상으로 한 iNKT 세포 요법의 1 상 시험에서 긍정적 인 예비 결과를 발표했습니다. 자회사 AgenTus Therapeutics를 통해 COVID-19의 중등도에서 중증 증상.

AgenTus는 독점적 인 동종 iNKT 세포 요법을 통해 COVID-19의 중증 증상이있는 환자를 적극적으로 확보하고 치료하고 있으며, 용량 확대가 진행 중입니다. 예비 데이터에 따르면 현재까지 투여받은 4 명의 환자 중 3 명 (75%)이 발관되어 치료 후 석방되었습니다. 특히, 이들 환자 중 2 명 (50%)은 투여 24 시간 이내에 관을 제거했다.

Agenus의 회장 겸 CEO 인 Dr. Garo Armen은“중환자 실에 입원하고 삽관을 한 매우 아픈 환자가 iNKT 세포 요법을 한 번만 투여하면 도움이 될 수 있음을 시사하는 이러한 초기 결과에 고무되어 있습니다. "iNKT 세포는 대규모로 제조 될 수 있으며 지금까지이 실험에서 환자들은 치료를 잘 견뎌냈습니다."

용량 상승은 올해 4 분기에 데이터 판독이 예상되는 2 상 시험에 착수하기 위해 올해 상반기에 완료 될 것으로 예상됩니다.

(출처 : Biospace, 2021)