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諾華獲得Mesoblast細胞療法治療COVID-19的許可

諾華公司最近獲得了Mesoblast的細胞療法remestemcel-L在治療COVID-19方面的全球許可。

根據該協議的條款,Mesoblast將獲得$5000萬的預付款,並獲得合作夥伴的支持,該合作夥伴將幫助解決食品藥品管理局(FDA)提出的關鍵質量屬性問題。

當300名患者的3期臨床試驗於明年初完成時,預計在COVID-19相關的ARDS中使用間充質乾細胞療法remestemcel-L前景的證據。

諾華計劃在非COVID-19 ARDS患者中開始一項3期試驗,以解決尚未滿足的廣泛醫療需求。在美國,ARDS導致每年約200,000例患此病的患者死亡。

諾華還可以選擇在GvHD中在日本境外分發remestemcel-L,並在其他非呼吸道適應症中共同資助其開發和商業化。

(來源:激烈的生物技術,2020)


UCL的新型CAR-T細胞療法在神經母細胞瘤兒童中顯示出令人鼓舞的早期結果

由UCL的研究人員開發的一種新的CAR-T細胞療法旨在針對癌性腫瘤,已顯示出對成神經細胞瘤患兒早期有希望的結果。

神經母細胞瘤是一種罕見的癌症,主要影響嬰兒和幼兒,並由嬰兒子宮內發育留下的特殊神經細胞(神經母細胞)發展而來。

UCL大奧蒙德街兒童健康研究所(GOS ICH)和UCL癌症研究所的研究人員修改了患者的T細胞,使其能夠識別並殺死神經母細胞瘤腫瘤細胞。

他們發現使用足夠劑量的修飾CAR T細胞能夠在某些接受治療的患者中迅速縮小腫瘤大小。同樣,CAR T細胞在表達GD2分子的健康組織中也不會引起任何有害的副作用。

研究團隊將繼續與Autolus合作,為他們的下一個臨床研究做準備。Autolus是一家臨床階段的生物製藥公司,致力於開發下一代程序化T細胞療法來治療癌症。這項研究將評估AUTO6NG,它基於使用相同GD2 CAR的這種方法以及旨在提高功效和持久性的其他編程模塊而建立。

(來源:News Medical,2020年)


都柏林三一學院的科學家開發了用於眼疾的新基因療法

都柏林三一學院的科學家開發了一種新的基因治療方法,該方法可以潛在地治療眼部疾病,即顯性視神經萎縮(DOA),可導致視力的逐步喪失。 

他們最近的研究結果發表在 “神經科學前沿。”

優勢視神經萎縮(DOA)包括中度視力喪失和一些色覺缺陷等症狀,但是嚴重程度有所不同,症狀會隨著時間的流逝而惡化,有些人可能變得盲目。目前可以治愈這種眼疾。 

OPA1基因提供了一種在人體細胞和組織中發現蛋白質的指令,該蛋白質對於維持線粒體中適當的功能非常重要,而線粒體是細胞中的能量產生者。沒有它,線粒體功能降低。 

如果沒有OPA1產生的蛋白質,線粒體功能將達不到最佳狀態,而在健康細胞中相互連接良好的線粒體網絡將受到極大破壞。

通過他們的研究,科學家們發現該基因療法能夠保護小鼠的視覺功能,並且還發現他們的基因療法改善了包含OPA1基因突變的人類細胞中線粒體的功能,從而希望它可以有效地治療小鼠。人。

(來源:尤里卡勒特,2020)