分享是關懷!


ViaCyte宣布啟動針對1型糖尿病患者的封裝細胞療法的2期研究

臨床階段再生醫學公司ViaCyte,Inc.今天宣布,第一批1型糖尿病(T1D)患者已被植入利用膠囊封裝的細胞進行的2期臨床研究中。該封裝系統是與全球材料科學公司WL Gore&Associates,Inc.(“戈爾”)合作開發的,旨在通過減輕異物宿主反應並提供免疫排斥保護來改善植入,細胞存活和整體功能。 。該研究正在積極招募和植入患者,預計2021年下半年將獲得初步的安全性和有效性數據。

“ ViaCyte的2期臨床計劃將推進領先的封裝細胞療法候選藥物,以替代1型糖尿病中丟失的產生胰島素的細胞。” ViaCyte證明,當我們的細胞植入時,它們會在T1D患者中同時產生胰島素和胰高血糖素,這是糖尿病細胞治療領域的首創,” ViaCyte首席醫學官醫學博士Howard Foyt說道。 “我們期待確認我們的臨床前和初始臨床數據,證明新的包囊遞送技術有可能減少異物反應並改善植入,細胞存活和功能,並有可能帶來治療效果。”

戈爾PharmBIO細胞封裝產品產品專家Emily C. Oliver說:“我們感到高興的是,採用戈爾專有材料技術開發的新型封裝系統正在臨床研究中發展。” “通過與ViaCyte緊密合作,Gore能夠開發出一種膜,該膜似乎可以成功植入並促進β細胞增殖,同時將宿主異物的反應降至最低,並且不需要長期的免疫抑制。”

2期臨床研究將評估T1D患者中ViaCyte封裝的細胞療法候選藥物(VC01-103)的安全性,植入和功效(ClinicalTrials.gov標識符:NCT04678557)。 ViaCyte計劃在此開放標籤研究中招募10名患者的初始隊列,並有可能將其招募範圍擴大到70名患者。該研究正在積極招募具有安全性和有效性數據的T1D患者,預計在2021年下半年開始。

ViaCyte的干細胞平台用於將多能幹細胞分化為胰腺細胞,然後將其置於封裝系統中,然後將其植入皮下。 ViaCyte顯示,一旦植入並成功植入,這些細胞會成熟為分泌胰島素的β細胞,分泌胰高血糖素的α細胞以及自然控制血糖(糖)水平的人胰腺其他細胞。封裝系統旨在保護細胞免受患者免疫系統的侵害,從而消除了通常與其他移植物一起使用的免疫抑製藥物的需求。 ViaCyte是唯一一家在臨床試驗中顯示與乾細胞不同的胰島細胞能夠在T1D患者中產生胰島素的公司。

ViaCyte和Gore已證明,該封裝系統結合了Gore的先進專有材料技術,可減少異物反應並改善植入物,細胞存活率,並在臨床研究和臨床前模型中發揮作用。

(來源:美通社,2021)


Janssen宣佈在歐洲接受CAR-T療法Ciltacabtagene Autoleucel(Cilta-cel)進行加速評估,以治療重度預處理的多發性骨髓瘤患者

強生的詹森製藥公司今天宣布,歐洲藥品管理局(EMA)的人用藥用產品委員會(CHMP)將對B細胞成熟抗原的上市許可申請(MAA)進行加速評估。 (BCMA)靶向嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療西他卡布特基因自體細胞(cilta-cel)。當藥品被認為具有重大公共衛生和治療創新意義時,CHMP會給予加速評估,並且可以顯著縮短評估MAA的審查時間表。

Cilta-cel是一項針對BCMA的研究性CAR-T治療藥物,正在開發中,用於治療患有復發和/或難治性多發性骨髓瘤的成年人。2CAR‑T治療是一種高度個性化的技術,可以對患者自身的T細胞進行重新編程靶向和根除癌症。

“多發性骨髓瘤是一種罕見的無法治癒的癌症,長期以來一直是Janssen關注的領域,” Janssen Research&Development,LLC臨床研究開發副總裁Sen Zhuang,MD,Ph.D.說道。 “我們堅定地致力於改善多發性骨髓瘤患者的預後,其目標是提供能夠延長當前緩解期並改善生活質量的創新。”

旨在於2021年上半年提交的cilta-cel MAA得到了1b / 2 CARTITUDE-1研究1的積極結果的支持。2CARTITUDE-1研究的最新結果已提交給美國血液學會(ASH)2020年年會。

揚森EMEA監管事務副總裁Saskia De Haes表示:“我們對cilta-cel的潛在臨床益處受到認可感到非常興奮,現在期待與EMA合作,為需要的患者提供這種高度創新的治療方法。”研發BE。

在歐洲,這一加速批准的里程碑是在2020年12月宣布向美國食品和藥物管理局(FDA)滾動提交用於cilta-cel的Biologics許可證申請(BLA)。

(資料來源:美國商業資訊,2021年)


與紀念斯隆·凱特琳癌症中心合作的BlueRock療法獲得帕金森氏病DA01的IND清除

BlueRock Therapeutics是臨床前階段的生物製藥公司,是拜耳公司的全資子公司,與Memorial Sloan Kettering癌症中心(MSK)合作,今天宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已清除其研究用新藥物(IND)申請進行晚期帕金森病(PD)患者的1期(Ph1)研究。這是在美國研究帕金森氏病患者多能幹細胞源性多巴胺能神經元的第一項試驗。根據IND,BlueRock和MSK將執行Ph1臨床試驗,以評估DA01對PD患者的安全性,耐受性和初步療效。

BlueRock科學共同創始人兼醫學研究中心主任Lorenz Studer醫學博士說:“這是乾細胞領域的一大步–最終在人類PD患者中測試一種真正的“現成的”多巴胺神經元產品。 MSK的干細胞生物學。 “我們也感謝紐約州資助的干細胞計劃NYSTEM的遠見支持,該計劃為該項目的早期階段提供了支持。”

“這項試驗是基於十分嚴格的科學進行了十年艱鉅的協作工作的結晶。這是邁向再生性大腦修復道路上的一個重要里程碑。” BlueRock的創始研究員,MSK神經外科系主任Viviane Tabar醫師表示。能夠參加臨床試驗和實際手術干預,這是MSK的一項真正的榮幸,也非常令人興奮。我們在Weill Cornell Neurology的合作者也將是該試驗的組成部分。”

“今天,帕金森氏病沒有任何改善疾病的療法。 BlueRock總裁兼首席執行官Emile Nuwaysir博士說:“通過這次試驗以及隨後的試驗,我們希望改變這一狀況。” “我們的治療旨在替換在變性狀態下丟失的中腦多巴胺能神經元,以重建神經迴路,從而恢復對帕金森氏病患者的運動控制。這可能會改變數以百萬計的PD患者的治療方式,並首次證明退行性疾病原則上是可逆的。我們相信,這對於全球的PD社區和醫學而言,將代表著巨大的一步。”

該試驗計劃在最初的開放標籤研究中從Weill Cornell Medicine的第一個臨床位點開始招募10名患者。 Ph1研究的主要目的是評估在移植後一年內DA01細胞移植的安全性和耐受性。該研究的次要目標是評估移植後一年和兩年後移植細胞存活和運動效應的證據,評估兩年後的持續安全性和耐受性,以及評估移植的可行性。

(資料來源:Bluerock Therapeutics,2021年)


Agenus宣佈在COVID-19中進行iNKT細胞治療試驗的初步初步結果

Agenus Inc.是一家免疫腫瘤學公司,擁有廣泛的旨在激活針對癌症和感染的免疫反應的檢查點抗體,細胞療法,佐劑和疫苗,今天宣布其iNKT細胞療法一期臨床試驗在以下方面取得了積極的初步結果通過其子公司AgenTus Therapeutics獲得COVID-19的中度至重度症狀。

AgenTus正在通過其專有的同種異體iNKT細胞療法積極招募和治療嚴重COVID-19症狀的患者,並且劑量逐步增加。初步數據顯示,迄今為止已給藥的4例患者中,有3例(75%)在治療後拔管並釋放。值得注意的是,這些患者中有2名(50%)在給藥後24小時內拔管。

Agenus董事長兼首席執行官Garo Armen博士說:“我們對這些早期結果感到鼓舞,這表明重症監護病房並插管的重病患者可能會受益於我們iNKT細胞療法的單次給藥。” “ iNKT細胞可以大規模生產,到目前為止,該試驗的患者對治療的耐受性良好。”

劑量升級預計將在今年上半年完成,以便開始進行第二階段試驗,並有望在今年第四季度進行數據讀出。

(資料來源:生物空間,2021年)